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Dans beaucoup de cas, la méthode d'évaluation des effets du traitement peut être complexe, et elle doit donc être décrite soigneusement. Par exemple, il est inacceptable de spécifier la mortalité comme une variable primaire sans aucune clarification; en effet, on peut évaluer la mortalité soit en comparant la proportion de sujets vivants à des périodes déterminées ou en comparant les distributions globales des durées de survie pour un intervalle donné. Un autre exemple courant est le cas de l'événement périodique; là encore, la mesure de l'effet du traitement peut consister en une simple variable dichotomique (apparition d'un événement durant une période donnée), ou elle peut être la période écoulée avant le premier événement, la fréquence d'apparition (nombre d'événements par période pour une unité d'observation), etc. Dans l'étude des traitements pour les maladies chroniques, l'évaluation de la capacité fonctionnelle à diverses périodes pose d'autres difficultés pour le choix de la variable primaire. En effet, les méthodes d'évaluation sont nombreuses: comparaison des évaluations faites au début et à la fin de la période d'observation, comparaison des valeurs de la pente calculées dans chaque évaluation pour toute la période, comparaison des proportions de sujets qui se trouvent au-dessus ou au-dessous d'un seuil déterminé, ou comparaison fondée sur des méthodes pour mesures répétées. Pour éviter les problèmes de multiplicité qui découlent de définitions post hoc, il est absolument nécessaire de définir avec exactitude dans le protocole la variable primaire qui sera utilisée dans l'analyse statistique. En outre, le protocole devra normalement traiter de la pertinence clinique de la variable primaire choisie et de la validité des méthodes de mesure pertinentes et en présenter la justification.
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